Dom > Vijesti > Sadržaj

Što je genska terapija? Kako radi?

Dec 31, 2017

Geni u stanicama vašeg tijela igraju važnu ulogu u vašem zdravlju - štoviše, defektni gen ili geni mogu vas oboljeti.

Priznajući ovo, znanstvenici već desetljećima rade na modalitetima za modificiranje gena ili za zamjenu neispravnih gena sa zdravima za liječenje, liječenje ili sprečavanje bolesti ili zdravstvenog stanja.

Sada ovo istraživanje o genskoj terapiji konačno se otplati. Od kolovoza 2017., američka Uprava za hranu i lijekove odobrila je tri proizvoda za gensku terapiju, prvi takve vrste.

Dvije od njih reprogramiraju pacijentove stanice da napadnu smrtonosni rak, a najnoviji odobreni proizvod cilja na bolest uzrokovanu mutacijama u određenom genu.

Što su stanice i geni? Kako interakciju?

Kakav je odnos između stanica i gena?

Stanice su osnovni građevni blokovi svih živih bića; ljudsko tijelo se sastoji od trilijuna od njih. Unutar naših stanica postoje tisuće gena koji pružaju informacije za proizvodnju specifičnih proteina i enzima koji stvaraju mišiće, kosti i krv, koji zauzvrat podržavaju većinu funkcija našeg tijela, poput probave, stvaranja energije i rastu. Petrijeva jela kultura stanica

Kako djeluje genetska terapija

image.png

Ponekad cijeli ili dio gena je neispravan ili nedostaje od rođenja, ili se gen može promijeniti ili mijenjati tijekom života odraslih. Bilo koja od ovih varijacija može poremetiti kako se proizvode proteini, što može pridonijeti zdravstvenim problemima ili bolestima.

U genskoj terapiji, znanstvenici mogu napraviti jednu od nekoliko stvari ovisno o problemu koji je prisutan. Oni mogu zamijeniti gen koji uzrokuje medicinski problem s onim koji ne, dodaje gene koji pomažu tijelu da se bori ili liječi bolesti ili isključi gene koji uzrokuju probleme.

Da bi se novi geni umetnuli izravno u stanice, znanstvenici koriste vozilo nazvan "vektor" koji je genetski inženjer za isporuku gena.

Na primjer, virusi imaju prirodnu sposobnost isporuke genetskog materijala u stanice i stoga se mogu koristiti kao vektori. Prije nego što se virus može upotrijebiti za nošenje terapeutskih gena u ljudske stanice, ipak je modificiran kako bi uklonio njegovu sposobnost da uzrokuje zaraznu bolest.

Genska terapija može se koristiti za modificiranje stanica unutar ili izvan tijela. Kada se to dogodi unutar tijela, liječnik će injektirati vektor koji nosi gen izravno u dio tijela koji ima neispravne stanice.

U genskoj terapiji koja se koristi za modificiranje stanica izvan tijela, može se uzeti iz krvi, koštane srži ili drugog tkiva pacijentu, a specifične vrste stanica mogu se izdvojiti u laboratoriju. Vektor koji sadrži željeni gen je uveden u ove stanice. Stanice su ostavljene, pomnožene u laboratoriju, a zatim se ubrizgavaju natrag u pacijenta, gdje se nastavljaju množiti i na kraju stvaraju željeni učinak.

image.png

Prije nego što genetska terapija može ići na tržište ...

Prije nego što tvrtka može prodavati proizvod za gensku terapiju za upotrebu kod ljudi, proizvod genske terapije mora biti testiran na sigurnost i učinkovitost kako bi znanstvenici FDA mogli razmotriti jesu li rizici terapije prihvatljivi u svjetlu prednosti.

Genska terapija obećava transformaciju medicine i stvaranje mogućnosti za pacijente koji žive s teškim, pa čak i neizlječivim bolestima. Budući da znanstvenici i dalje čine velike korake u ovoj terapiji, FDA se zalaže za ubrzavanje razvoja brzim pregledom inovativnih tretmana koji imaju potencijal za spašavanje života.

Od https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm581216.htm